近年来，细胞治疗新技术发展迅猛，已成为当今世界生物领域研发的热点。细胞治疗作为颠覆性创新技术，正在逐步攻克癌症、早衰等重大疾病。我国从2015年开始，关于细胞治疗的相关法规政策逐渐增多并完善，细胞相关产业开始进入快速发展阶段。

　　一、什么是细胞治疗

　　细胞治疗是指把结构和功能正常的细胞作为“药物”输给患者，以修复受损的组织细胞和器官，达到治愈疾病的目的。目前主要包括干细胞治疗和免疫细胞治疗。

　　（一）干细胞及干细胞治疗

　　1.干细胞

　　干细胞是一类功能强大，具有自我更新、多向分化和修复能力的原始细胞，可分化为肌肉细胞、心肌细胞、神经细胞、肝脏细胞等。

　　干细胞来源主要有：胚胎；新生儿脐带、脐带血或胎盘；成人牙髓、骨髓、脂肪、外周血等。

　　干细胞主要有四个特点：自我更新、多向分化、自动归巢、免疫原性低。

　　2.干细胞治疗

　　干细胞治疗是指把健康的干细胞移植到患者体内，从而修复病变细胞或再建正常的细胞或组织。

　　自20世纪70年代以来，干细胞已成功用于治疗恶性血液病，如淋巴细胞白血病、骨髓性白血病、地中海贫血和多发性骨髓瘤。此外，科学家们还将干细胞疗法用于神经系统疾病、免疫系统疾病、代谢系统疾病以及其他难以根治的疾病上，并且取得了良好进展。截至目前，全世界共有18款干细胞相关产品获批。

　　（二）免疫细胞治疗

　　1.免疫细胞

　　免疫细胞俗称白细胞，是指参与免疫应答或与免疫应答相关的细胞，包括淋巴细胞、树突状细胞、单核/巨噬细胞、粒细胞、肥大细胞等，在人体中担任着免疫监视、防御、调控等重要角色。

　　2.免疫细胞治疗

　　免疫细胞治疗是指在体外对某些类型的免疫细胞进行分离、基因修饰、激活并扩增等针对性的处理后，再回输人体内，使其表现出杀伤肿瘤细胞、清除病毒等功能。

　　免疫细胞治疗技术目前多应用在癌症、病毒感染、慢性疾病等方面，并在临床上取得了许多成功的案例，如CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）。

　　二、细胞治疗发展现状

　　（一）世界细胞治疗发展历程

　　1968年，第一例造血干细胞异体骨髓移植术出现；1973年，提出树突状细胞概念，启动人类免疫系统新认识；2002年，首次在实验室条件下研发出了CAR-T细胞，并证实了CAR-T治疗的可行性；2012年，世界首个商业化干细胞产品在加拿大和新西兰上市；2017年，两款CAR-T产品在美国成功上市；2021年，两款CAR-T产品在中国上市。

　　（二）我国细胞治疗产业现状

　　干细胞治疗产品在国内作为药品仍然处于临床试验阶段。虽然已有两款免疫细胞治疗产品上市，但免疫细胞治疗领域整体仍处于研发早期阶段。

　　（三）我省细胞治疗现状

　　1.政策方面

　　2016年，省政府办公厅发布《河南省促进医药产业健康发展实施方案》，将“基因治疗药物、细胞治疗等产品产业化”列为重点任务。2017年，省政府办公厅发布《关于加快培育发展新兴产业集群的实施意见》，强调积极发展细胞治疗技术，建设干细胞库，推动干细胞临床移植和治疗应用。2020年，省发改委发布《河南省新型显示和智能终端产业链现代化提升方案等10个方案》，将“开展细胞治疗产品研发”纳入生物医药产业链现代化提升方案主要任务。

　　2.科技创新及产业发展方面

　　我省细胞产业起步较晚，近几年细胞产业发展的重点主要集中在细胞资源储存和细胞创新药物的研发方面。我省现有的细胞库业务种类单一、保藏规模有限，与国内外的综合细胞库比较差距较大；干细胞领域的研究主要集中在郑州、新乡等地，省内经国家卫健委批准的干细胞临床研究备案机构仅3家；免疫细胞治疗的研究主要集中在部分重点医疗机构和细胞行业骨干企业，近年来通过自主研发和合作创新研发，积累了研究成果。

　　三、我国细胞治疗创新需求与产业前景分析

　　（一）行业管理

　　我国对细胞治疗产品按照药品、医疗技术管理的“双轨制”进行监管。企业主导研制细胞制剂按药品申报，由国家药品监督管理局按照药品进行监管，开展临床试验需要按照药物临床试验相关要求提交申请；医疗机构主导的生物医学新技术可按第三类医疗技术进行管理，医疗机构和相关项目由卫健委进行备案监管。

　　（二）政策体系

　　从国外经验来看，细胞治疗领域有必要建立从法律、法规到行业指南不同层次的监管与政策框架，形成全方位、全链条产业政策。近年来，我国相关主管部门相继发布多个细胞治疗产品的指导文件，希望通过文件出台规范和促进细胞治疗产品在我国的发展。但是，目前政策文件多集中于非临床研究和临床试验研究环节，对商业化生产、产品流通以及上市后监管涉及较少，且政策文件多为征求意见稿、试行等形式。

　　（三）技术创新

　　《国家中长期科学和技术发展规划（2021-2035年）战略研究报告》明确提出要开展干细胞治疗、免疫细胞治疗与再生医学研究。2016年，我国开始设立干细胞医疗重点研发专项。细胞治疗相关文献数量在近5年来快速增加。我省也把开展干细胞及转化课题研究、创新发展免疫治疗和细胞治疗技术等纳入《河南省“十四五”科技创新和一流创新生态建设规划》重点任务。

　　如何在保证科学性、安全性以及符合伦理的前提下，利用创新、高效的平台，缩短细胞治疗技术的临床转化路径，推动前沿的细胞治疗技术进入临床，成为医院常用的临床工具，满足老百姓不同层次的医疗需求，已经成为推动生物技术发展、保障人民生命健康的重大课题。

　　（四）市场前景分析

　　据前瞻产业研究院分析报告预测，2024年全球及我国干细胞治疗市场规模将分别达2035亿美元和1372亿美元。据中金企信国际咨询公布的统计数据显示，我国的细胞免疫治疗市场规模预计从2021年至2023年，将由13亿元升至102亿元，预计2030年达人民币584亿元。

　　市场定价方面，国内已上市两款细胞治疗产品相对国外定价存在一定竞争优势。医保准入方面，阿基仑赛注射液最终未能成功进入2021年国家基本医疗保险药品目录，国内细胞治疗产品目前仍以患者自付为主、补充商业保险为辅。商业保险方面，中国人寿、平安健康等保险公司率先将CAR-T治疗纳入商业保险。

　　“十四五”期间，国家将加快壮大生物技术等战略性新兴产业，在下一步的工作中，既需要我们进一步加强生物医药产业基础和应用研究，聚焦关键共性技术突破，提升产业发展水平，同时，也需要我们围绕基因工程、精准医疗和新型生物医用材料等领域，加快开发应用一批自主可控、填补空白的重大成果和产品，力争在重大领域、细分领域换道抢滩，助推河南未来产业发展和社会进步，为保障人民生命健康贡献科技力量！